В США одобрили самое дорогое лекарство в мире — 3,5 млн долларов за одну дозу
Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания свертываемости крови стоимостью 3,5 млн долларов за одну дозу. Это самое дорогое лекарство в мире, сообщает Science Alert.
Новое лекарство называется Hemgenix. Это генная терапия для лечения гемофилии В — редкой генетической болезни, вызывающей снижение свертываемости крови. Симптом болезни — спонтанные и повторные кровотечения, которые крайне сложно остановить.
Hemgenix — это одноразовый внутривенный препарат, вводимый в разовой дозе. Продукт переносится в организм пациента при помощи вектора на основе вируса, специально разработанного для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для белка свертывания крови (фактор IX).
